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中国罕见病用药可负担性评价

发布时间:2021-04-28    

摘要


目的:评价国内已上市且有明确适应证的罕见病用药的可负担性,比较不同罕见疾病、城乡不同水平的可负担性差异,为完善我国罕见病用药保障提供参考。方法:基于中国罕见病信息网和《罕见病诊疗指南(2019年版)》收集罕见病发病率等信息,基于药智网(Http://www.yaozh.com)收集罕见病用药的中标价格等信息,对基于数据可得性纳入研究的16种罕见病和34种罕见病用药,分别采用世界卫生组织/国际健康行动组织(WHO/HAI)标准调查法、致贫性评价和灾难性支出评价法,分析城镇居民和农村居民的可负担性情况。结果:按WHO/HAI标准调查法,34种药品中的16种药品使城镇居民负担较重,19种药品使农村居民负担较重,其中治疗戈谢病的伊米苷酶年度药品支出是城镇居民平均收入的114.67倍,是农村居民平均收入的303.17倍;按致贫性评价法,罕见病用药的支出会导致全国超过268万居民(农村居民131万,城镇居民137万)陷入贫困,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴会造成全国约31.2万居民致贫;按灾难性支出评价法,34种罕见病用药会导致全国超过302万的居民发生灾难性支出,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴、恩他卡朋双多巴、雷沙吉兰会导致65.61万城镇居民和49.65万农村居民发生灾难性支出。结论:目前,我国居民罕见病用药可负担性因不同疾病类型有差异,但总体可负担性较差,不同收入水平的居民均有因病致贫、药品支付困难的现象,建议针对不同罕见病实施多层次医疗保障,提高罕见病用药可负担性。


关键词:罕见病用药;可负担性;世界卫生组织/国际健康行动组织标准调查法;致贫作用;灾难性支出

Key words:orphan medical products;affordability;WHO/HAI survey method;impoverishing effect;catastriphic expenditure


罕见病在不同地区有不同定义,世界卫生组织(WHO)将患病率在0.65‰~1‰的单个疾病定义为罕见病,美国将患者总人数少于20万的单个疾病定义为罕见病,欧盟将发病率低于1/2000的单个疾病定义为罕见病。根据国际药物经济学与结果研究协会(ISPOR)罕见病特别利益小组(RDSIG)报告,罕见病的全球平均发病率为40/10万~50/10万。现有罕见病已超过6000种。虽然罕见病发病率低,但全球患者总人数约4亿人。我国目前尚无明确的官方罕见病定义,2018年发布的第一版《第一批罕见病目录》包含了121种罕见病。有研究指出,我国罕见病人数已有2000多万。罕见病发病率低,临床诊断治疗复杂,且治疗费用昂贵,给患者家庭及社会带来沉重的疾病负担。我国罕见病患者长期以来面临着可用药品相对不足、药品价格较高的困境。傅孟元等研究了2014年我国982例罕见病患者,92.1%的患者接受了治疗并产生医疗费用支出,其中98.7%的患者因就医而负债。罕见病用药在罕见病治疗中发挥着举足轻重的作用,且其可负担性问题已成为一个不可忽视的社会问题。基于我国《第一批罕见病目录》目前在我国上市药品得到价格和治疗费用,本研究中评价了其相关疾病的可负担性。现报道如下。


1.资料与方法


1.1药品选择

根据《中国罕见病药品可及性报告2019》,统计时间截至2019年2月,在我国明确注册罕见病适应证的药品有55种,涉及31种罕见病;将药品上市信息更新至2019年12月31日,我国已上市且有罕见病适应证的药品60种,涉及罕见病34种,对这60种药品涉及的34种疾病,在中国罕见病信息网和《罕见病诊疗指南(2019年版)》检索疾病发病率,以及在药智网检索药品中标价格信息,最终得到既有发病率数据又有药品价格信息的治疗16种罕见病的34种药品,均纳入研究药品范围。


1.2药品价格确定

罕见病用药价格来自药智网发布的药品中标价格信息。药品价格选择和确定原则:1)若某药仅有原研药或仿制药上市,选取单价最低的药品价格;若同时存在原研药和仿制药,则选取所有药品中单价最低的药品价格。2)对于不同剂型的药品,根据药品的用法用量,选取日均费用最低者作为参考价格。


1.3研究方法与指标

1.3.1 WHO/HAI标准调查法

本研究中采用我国2019年城镇居民年人均可支配收入和2019年农村居民人均纯收入进行计算。另外,因样本罕见病多需要长期用药治疗,故本研究中统一以年为单位进行可负担性计算。年收入倍数(支付年度治疗费用所需工作年数)=年度药品支出/年人均收入。年度药品支出=药品中标单位价格×患者每年所需药品总单位数。


1.3.2 致贫作用评价法

致贫率是衡量致贫作用的基本指标,本研究中致贫率采用因患病(考虑疾病发病率)导致贫困人口数量与患病前不贫困人口数量的比值来体现,疾病的致贫人口数量为原本年人均收入高于贫困线但扣除该疾病治疗费用后收入低于贫困线的人口数量。致贫率=患病(考虑疾病发病率)导致贫困人口数量/患病前不贫困人口数量。


1.3.3 灾难性支出评价法

灾难性支出发生率为灾难性支出评价的基本指标,本研究中具体为由于药品支出导致发生灾难性支出人口占人口样本总数的比例(考虑疾病发病率)。灾难性支出发生率只能反映发生灾难性支出的密度,而无法体现药品支出对家庭造成影响的深度,通过计算灾难性支出的平均差距和相对差距可得出不同药品支出对家庭的影响深度。


2.结果


2.1 纳入研究的疾病和药品

共纳入16种罕见病,对应34种罕见病用药,并根据国际疾病分类第十一次修订本(ICD-11)对罕见病进行分类。(下载论文全文可查看表1)


2.2 WHO/HAI标准调查法

对于城镇居民,34种药品中年共有16种药品的支出与年收入倍数大于1;农村居民,34种药品中共有19种药品的支出与年收入倍数大于1。在34种药品中,药品支出与年收入倍数最小的3种药品是金刚烷胺、氢化可的松和达那唑;药品支出与年收入倍数最大的3种药品是伊米苷酶、阿糖苷酶α和重组凝血因子Ⅸ。其中,治疗戈谢病的伊米苷酶年度药品支出是城镇居民平均收入的114.67倍,农村居民平均收入的303.17倍。(下载论文全文可查看表2)


2.3 致贫作用评价法

结果显示,16种罕见病在农村和城镇居民中的致贫率皆未超过4/10000,导致农村居民致贫率超过1/10000的有3种疾病对应9种药品,城镇居民致贫率超过1/10000的有2种疾病对应6种药品;致贫率最高的3种药品为治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴、恩他卡朋双多巴、雷沙吉兰,且屈昔多巴支出导致的贫困人口最多。致贫率最低的3种药品为瑞舒伐他汀、依折麦布和青霉胺。无论是农村居民还是城镇居民,其导致的贫困人口均不超过1000人。(下载论文全文可查看表3)


2.4灾难性支出评价法

结果显示,16种罕见病在农村和城镇的灾难性人口比例均未超过4/10000,导致农村居民灾难性人口比例超过1/10000的有2种疾病,对应8种药品;城镇居民灾难性人口比例超过1/10000的有2种疾病,对应6种药品。


3.讨论


3.1罕见病用药可负担性情况

WHO/HAI标准调查法结果显示对于所有居民来讲,34种药品中有近1/2的药物年药品支出高于年人均收入,如果无其他收入来源,罕见病用药的支出负担是相对沉重的,且因农村居民收入水平较低,负担较城镇居民更沉重。致贫作用评价法得出,虽然16种罕见病在农村和城镇的致贫率均未超过4/10000,但如果计算致贫人口总数,以上16种疾病会导致全国超过268万人口(包括农村和城镇居民)陷入贫困。灾难性支出评价法表明药品价格高昂依旧是造成疾病负担沉重的因素之一。


3.2 罕见病负担城乡居民差异和高负担药品分析

农村居民比城镇居民的疾病负担更重,但城镇居民的致贫人口和灾难性支出人口数量比农村居民多。


3.3可负担性评价方法在罕见病用药评价中的应用

3种评价方法的结果显示,16种疾病的可负担性相互差异较大,但同一罕见病用药对于不同居民的负担结果影响类似。


4.建议


现阶段,我国罕见病用药在不同疾病间、城乡居民间存在较大差异,但总体可获得性和可负担性情况较差。我国今年已采取一系列政策措施,如加快创新性罕见病用药注册审批等,激励罕见病用药的研发和注册上市;同时也在医保准入、药品招标采购使用等方面加大了罕见病用药保障力度。为进一步提高罕见病用药的可负担性,建议结合罕见病疾病和药品特点,参照国际经验,研究完善罕见病医保谈判/准入的卫生技术评估方法和标准,提高罕见病医疗保障的可及性。另一方面,建议及时总结目前我国青岛、广州、成都等地区试点的“慈善救助”等成功经验,探索统筹地区医疗救助、商业保险、医保门诊特病等多层次医疗保障机制。


作者简介:

第一作者,周盛明,男,在读硕士研究生,研究方向为药物政策与药物经济学。

通信作者,胡明,女,博士研究生,研究方向为药物政策与药物经济学。


该文完整发布于《中国药业》杂志2021年1月5日出版的第30卷第1期第9~15页。



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